La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato vemurafenib, la prima e unica terapia personalizzata per il trattamento del melanoma inoperabile o metastatico, positivo alla mutazione del gene BRAF V600E, presente nella metà circa dei casi di melanoma, la forma più aggressiva e mortale di tumore della pelle.
Inoltre, è stato approvato, sempre dalla Fda, il test Cobas 4800 per la determinazione della mutazione di BRAF V600, un test diagnostico sviluppato da Roche per individuare i pazienti idonei per il trattamento con questo farmaco.
L'approvazione di vemurafenib da parte della agenzia regolatoria americana si basa sui risultati di due studi clinici (BRIM2 e BRIM3) in base a quanto rilevato dal test Cobas 4800. In particolare, BRIM3 è uno studio clinico mondiale, multicentrico, randomizzato, controllato, in cui l'Istituto G.Pascale di Napoli ha avuto un ruolo di primo piano. I dati dello studio sono stati presentati a Stoccolma al Congresso europeo di Oncologia.
«Il gene BRAF ha un ruolo chiave nella trasmissione dei segnali di proliferazione cellulare e la sua mutazione è presente in circa il 50% dei casi di melanoma», afferma il dottor Paolo Ascierto, dirigente medico dell'Unità di oncologia medica dell'Istituto dei Tumori Fondazione G. Pascale di Napoli.
«Questa mutazione genetica fa sì che la cellula - continua - sia in continua proliferazione e determina lo sviluppo del tumore. Da qui l'idea di agire in modo mirato su questa proteina per spegnerla e quindi bloccare l'evoluzione del tumore».
I risultati raggiunti da vemurafenib hanno dimostrato «che questa idea puo' portare a una svolta nel trattamento del 50% dei casi di melanoma». Vemurafenib è disponibile negli Stati Uniti già da settembre, mentre per quanto riguarda Europa, Svizzera, Australia, Nuova Zelanda, Brasile, India, Messico e Canada, Roche ha già depositato le domande di autorizzazione agli organi competenti.
Nell'attesa che le istituzioni sanitarie forniscano le dovute autorizzazioni, Roche ha deciso di mettere a disposizione vemurafenib per tutti quei pazienti con melanoma metastatico positivo alla mutazione di BRAF V600 precedentemente trattato o non trattato, attraverso un programma mondiale di accesso allargato al farmaco chiamato Expanded Access Program (EAP).
