9° Simposio sul ruolo della real world evidence a supporto delle politiche del farmaco

Comitato Scientifico

Guarneri Claudio
Professore Ordinario di Dermatologia, Università degli Studi di Messina;
Consigliere Società Italiana di Dermatologia e Malattie Sessualmente Trasmesse (SiDeMaST)

Trifirò Gianluca
Professore Ordinario di Farmacologia, Università degli Studi di Verona;
Segretario del Direttivo della Sezione Clinica della Società Italiana di Farmacologia

Scroccaro Giovanna
Direttore Ufficio Direzione Farmaceutico, protesica, dispositivi medici Regione Veneto;
Membro Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco, AIFA

Il mondo della cronicità è un’area in progressiva crescita che comporta un notevole impegno di risorse, richiedendo continuità di assistenza per periodi di lunga durata e una forte integrazione dei servizi sanitari con quelli sociali.
Gli obiettivi di cura nei pazienti con cronicità, non potendo essere rivolti alla guarigione, sono finalizzati al miglioramento del quadro clinico e dello stato funzionale, alla mi nimizzazione della sintomatologia, alla prevenzione della disabilità e al miglioramento della qualità di vita. Per realizzarli è necessaria una corretta gestione del paziente e la definizione di percorsi assistenziali che siano in grado di prendere in carico il paziente nel lungo termine, prevenire e contenere la disabilità, garantire la continuità assistenziale e l’integrazione degli interventi sociosanitari.
In particolare, le patologie infiammatorie croniche immuno-mediate hanno un rilevante impatto epidemiologico, clinico ed economico: per tale motivo, negli ultimi anni sono state commercializzate numerose molecole innovative che hanno sostanzialmente cambiato il management di patologie quali la psoriasi, l’artrite psoriasica, l’artrite reumatoide, il Morbo di Crohn e la colite ulcerosa.

A farmaci immunosoppressori biotecnologici, in commercio già a partire da circa venti anni, quali gli inibitori del TNF-alfa, si sono più recentemente aggiunti gli inibitori di diverse interleuchine e gli inibitori delle JAK chinasi, che trovano impiego in diverse aree terapeutiche nell’ambito delle malattie infiammatorie croniche immuno-mediate. Questi farmaci hanno dimostrato di essere efficaci nella progressione della malattia e nel migliorare la qualità di vita dei pazienti. Tuttavia, una delle principali criticità da gestire è l’alto costo di tali molecole. È quindi importante esplorare strategie per garantire un accesso equo e sostenibile a questi trattamenti per tutti i pazienti affetti da queste patologie. Dall’altro lato, i farmaci biosimilari rappresentano una potenziale soluzione per contenere la spesa e migliorare l’accessibilità ai trattamenti biologici innovativi offrendo una valida alternativa ai prodotti biologici “branded”. L’introduzione di farmaci innovativi rappresenta quindi un’importante sfida per i vari attori coinvolti nel sistema sanitario (clinici, agenzie regolatorie) per garantire che i pazienti ricevano il trattamento più appropriato alle loro esigenze. È fondamentale istituire sorveglianze post-marketing per valutare l’accesso alle suddette terapie innovative, l’appropriatezza prescrittiva ed il profilo beneficio-rischio in setting di real-world.

A livello nazionale, sono state realizzate infrastrutture di dati provenienti dalla reale pratica clinica, che offrono l’opportunità di integrare i dati amministrativi con quelli dei registri clinici di reti già consolidate sul territorio. Queste infrastrutture possono giocare un ruolo chiave nella generazione di Real World Evidence sul profilo beneficio-rischio dei farmaci innovativinelle patologie croniche, quali delle malattie infiammatorie immuno-mediate, a supporto da una parte dell’informed regulatory decision making e dall’altra delle scelte terapeutiche dei clinici.
Questo simposio si pone l’obiettivo di mettere a confronto le necessità e le priorità del mondo clinico/regolatorio, accademico e delle associazioni dei pazienti in merito ad accesso, sostenibilità ed appropriatezza prescrittiva dei farmaci innovativinel trattamento delle malattie croniche, soprattutto immuno-mediate. Inoltre, sarà motivo di approfondimento sulle criticità nella generazione di RWE, quali accesso a dati di real-world e normativa su data protection, e sulle opportunità che gli studi real-life offrono per supportare le decisioni cliniche e regolatorie sul management di tali patologie.

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