Melanoma avanzato. AIFA approva il rimborso di ipilimumab in prima linea

Bristol-Myers Squibb annuncia che l'Agenzia Italiana del Farmaco ha deciso di rimborsare l'ipilimumab per i pazienti non precedentemente trattati. L'efficacia è supportata da due studi di fase 2 e 3 e da due studi retrospettivi osservazionali, mentre il profilo di sicurezza è comparabile con quello dei pazienti in seconda linea

Questa la decisione dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che ha approvato il rimborso di ipilimumab per i pazienti adulti con melanoma avanzato (non operabile o metastatico) non precedentemente trattati (prima linea). Ad annunciarlo, è l'azienda biofarmaceutica globale Bristol-Myers Squibb, sottolineando che il provvedimento, pubblicato in Gazzetta Ufficiale, è una pietra miliare e permetterà ai pazienti in Italia di accedere a ipilimumab fin dalle prime fasi della malattia.

Nel 2013, in Italia sono stati diagnosticati quasi 10.500 nuovi casi di melanoma maligno e sono state stimate circa 1.500 nuove diagnosi di melanoma avanzato. Ipilimumab è il primo trattamento che ha dimostrato una sopravvivenza a lungo termine per i pazienti con melanoma metastatico e ha raddoppiato la sopravvivenza a 1 e 2 anni, spiegano gli esperti; la sua azione stimola il sistema immunitario del paziente a combattere il tumore e rappresenta uno dei più significativi avanzamenti terapeutici da molti anni per questa malattia.
"Come nuova terapia immuno-oncologica, ipilimumab ha un innovativo meccanismo d'azione e rappresenta una modalità di trattamento in rapida evoluzione focalizzata su farmaci che agiscono direttamente sul sistema immunitario per combattere il cancro", afferma il Professor Paolo Ascierto, Direttore dell'Unità di Oncologia Medica e Terapie Innovative all'Istituto Nazionale Tumori Fondazione "G. Pascale" di Napoli. Dalla sua iniziale approvazione nel 2011, ipilimumab ha rappresentato il primo significativo progresso negli ultimi trenta anni, nel trattamento del melanoma metastatico, mostrando il potenziale di una sopravvivenza a lungo termine in alcuni pazienti".

"Accogliamo con soddisfazione la decisione di AIFA di estendere la rimborsabilità di ipilimumab anche ai pazienti al primo trattamento, che contribuirà a colmare un significativo bisogno clinico insoddisfatto di salute per molti pazienti", ha dichiarato Roberto Tascione, Presidente ed Amministratore Delegato Bristol-Myers Squibb. "Ipilimumab rappresenta il primo farmaco approvato della nostra ricerca in immuno-oncologia ed offre un'importante opzione terapeutica ai pazienti con melanoma avanzato".

Gli esperti spiegano che i dati aggregati due studi osservazionali di fase II e III e di due studi retrospettivi osservazionali hanno supportato l'uso del farmaco in pazienti con melanoma avanzato non precedentemente trattati: aggregando gli studi di fase 2 e 3, i risultati della sopravvivenza globale (OS) con ipilimumab in monoterapia (dosaggio di 3 mg/kg) nei pazienti mai sottoposti alla chemioterapia risultano sovrapponibili a quelli degli studi retrospettivi osservazionali nei pazienti mai trattati con questo farmaco. Inoltre, Il profilo di sicurezza di ipilimumab in pazienti non precedentemente trattati (prima linea) è comparabile con quello osservato nei pazienti già trattati (seconda linea).

In generale, nel caso del melanoma avanzato precedentemente trattato (seconda linea), ipilimumab ha mostrato di offrire una sopravvivenza a lungo termine in alcuni pazienti. Al momento della sua approvazione nel 2011, è stato il primo trattamento che ha dimostrato un beneficio di sopravvivenza globale in uno studio clinico di fase 3 in questa popolazione di pazienti, riferiscono gli esperti. Nel 2013, Bristol-Myers Squibb ha annunciato i risultati di un'analisi combinata dei dati di sopravvivenza, relativi a pazienti precedentemente trattati (seconda linea) e non trattati (prima linea) che hanno ricevuto ipilimumab a diversi dosaggi e regimi, incluse combinazioni con altri farmaci. In questo studio, il plateau della curva di sopravvivenza iniziava dopo tre anni, con alcuni pazienti in follow up fino a 10 anni dopo; inoltre circa il 22% dei pazienti era vivo dopo tre anni (il numero di pazienti disponibili per l'analisi a questo 'time point' era 254). Questa analisi era retrospettiva e non ha incluso un braccio di controllo.

Dal 2013, questo farmaco viene rimborsato per i pazienti italiani con melanoma avanzato precedentemente trattati; ad ottobre 2013, l'autorità regolatoria europea ha esteso l'autorizzazione all'uso nei pazienti non precedentemente trattati, riconoscendo sia il potenziale di aumentare significativamente la sopravvivenza globale che la necessità di trattamenti in questa popolazione di pazienti. L'ultimo step, quello odierno, riguarda la decisione dell'Aifa di rimborsare ipilimumab per i pazienti adulti con melanoma avanzato (non operabile o metastatico) non precedentemente trattati (prima linea).